罕見病“天價藥”何時有望納入醫(yī)保
一支進(jìn)口藥國內(nèi)售價近70萬元且完全自費引熱議 罕見病“天價藥”何時有望納入醫(yī)保
一支小小的5毫升注射液，售價70萬元。對SMA（脊髓性肌萎縮癥）患兒來說，每一滴諾西那生鈉都像金子一般珍貴。它意味著患兒有了活下去的希望，但也意味著一個家庭可能傾家蕩產(chǎn)。
公開資料顯示，SMA是一種罕見的染色體隱性遺傳病，以脊髓和下腦干中的運動神經(jīng)元丟失為特征，導(dǎo)致嚴(yán)重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無力，在新生兒中發(fā)病率約為六千分之一到萬分之一。SMA根據(jù)患者發(fā)病年齡與臨床病程由輕至重分為4型，其中最重的分型一般在6個月內(nèi)發(fā)病，如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)患兒無法存活到兩歲。
前不久，廣東一位SMA患兒的母親向國家藥監(jiān)局提交信息公開申請，希望了解諾西那生鈉注射液的采購方式和國內(nèi)定價依據(jù)。
此事引發(fā)社會對于售價70萬元一針的諾西那生鈉注射液的關(guān)注，該不該將其納入醫(yī)保、能否“多方共付”、鼓勵研制新藥還是進(jìn)行特殊藥物仿制成為主要爭議點。
特效新藥定價高昂 如何壓縮利潤空間
諾西那生鈉注射液是全球首個SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物，由渤健公司研發(fā)，2016年12月23日首次在美國獲批，并陸續(xù)在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大獲得批準(zhǔn)用于治療SMA。2019年2月22日，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，成為中國首個治療SMA的藥物。
據(jù)《華夏時報》報道，目前，國內(nèi)的SMA患兒只有使用這種昂貴的藥物，才能有生存的希望。在癥狀前給藥實驗中使用諾西那生鈉注射液后，患兒100%可以獨坐，92%可以輔助行走，88%能獨立行走。
記者注意到，諾西那生鈉注射液高昂的價格被廣泛討論。
目前，諾西那生鈉注射液在國內(nèi)的售價為每支69.7萬元，屬于完全自費藥物，患者在第一年內(nèi)需要注射6支，之后每4個月注射1支，年年如此。
有神經(jīng)科醫(yī)生介紹說，就單價而言，我國的公開價格在全球范圍內(nèi)已經(jīng)是最低水平了。在美國，據(jù)此前渤健生物的公開聲明，諾西那生鈉的單支價格為12.5萬美元（折合人民幣約87萬元），相較中國單支近70萬元的售價，高出約20%。在澳大利亞，政府采購該藥品價格為每支11萬澳元（折合人民幣約55萬元），亦十分高昂。
據(jù)中國政法大學(xué)醫(yī)藥法律與倫理研究中心主任劉鑫介紹，我國政府已經(jīng)在削減中間環(huán)節(jié)、降低藥品費用方面作了很多努力和改革，比如提出和實施“兩票制”。
“兩票”是指藥品生產(chǎn)企業(yè)到流通企業(yè)開一次發(fā)票，流通企業(yè)到醫(yī)療機(jī)構(gòu)開一次發(fā)票，目的是減少藥品流通環(huán)節(jié)，使中間加價透明化，進(jìn)一步推動降低藥品虛高價格，減輕群眾用藥負(fù)擔(dān)。從2016年4月試點，到2016年11月進(jìn)一步深化，再到2017年1月9日政策終于落定，原國家衛(wèi)計委、原國家食藥監(jiān)總局等八部委聯(lián)合發(fā)布了《在公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品采購中推行“兩票制”的實施意見(試行)》。
2020年1月17日，國家醫(yī)保局又發(fā)布了《國家組織藥品集中采購和使用試點方案的通知》，意味著“4+7帶量采購”政策正式落地。
“藥品的利潤空間已經(jīng)被大大壓縮了，很多藥品的價格已經(jīng)明顯下降了。”劉鑫說。
據(jù)中國醫(yī)院協(xié)會醫(yī)療法制專業(yè)委員會常務(wù)副主任委員兼秘書長鄭雪倩介紹，國家已經(jīng)在努力降低進(jìn)口藥物關(guān)稅，以減少患者的支出費用，比如根據(jù)《中華人民共和國進(jìn)出口關(guān)稅條例》相關(guān)規(guī)定，自2018年5月1日起，以暫定稅率方式將包括抗癌藥在內(nèi)的所有普通藥品、具有抗癌作用的生物堿類藥品及有實際進(jìn)口的中成藥進(jìn)口關(guān)稅降為零。但是像諾西那生鈉注射液這樣的高價罕見病進(jìn)口藥物，不是通過降低關(guān)稅就能大幅度減輕患者家庭負(fù)擔(dān)的。
一位研究國內(nèi)醫(yī)保制度的專業(yè)人士說，藥物上市階段，定價是由企業(yè)自行決定的。2014年國家發(fā)展改革委取消藥品最高零售價限價后，藥品若未納入醫(yī)保，定價決策基本比較市場化。
業(yè)內(nèi)人士普遍認(rèn)為，新藥研發(fā)一直被認(rèn)為是高風(fēng)險、高收益的活動，針對罕見病的靶向藥物成本更高，加上罕見病患者群體小，極有可能出現(xiàn)虧損，藥企往往“望而卻步”。因此，罕見病的特效新藥一旦問世，基本處于壟斷狀態(tài)，且定價較高。
能否納入醫(yī)保體系 目前來看仍未可知該不該將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保也是此次輿論焦點。
根據(jù)渤健公司的聲明，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區(qū)獲批，并在40多個國家和地區(qū)獲得了報銷。
澳大利亞藥品福利計劃網(wǎng)站的公開信息顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元，患者自付費用為41澳元，折合人民幣206元。
劉鑫認(rèn)為，澳大利亞將SMA納入醫(yī)保體系，但這只是疾病個例，澳大利亞并沒有也無法擁有充足的財力支撐將所有罕見病均納入醫(yī)保范圍！澳呐率窍裼@類領(lǐng)頭實施免費醫(yī)療制度的國家，也不是將所有藥品都涵蓋在免費醫(yī)療的藥品目錄里面，不在目錄里面的藥物還是需要患者自費。各國的經(jīng)濟(jì)水平都沒能達(dá)到完全免費醫(yī)療的程度！
實際上，國家醫(yī)保局已經(jīng)在考慮將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保。
國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員在接受媒體采訪時表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內(nèi)上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關(guān)藥企談判，將藥物價格降下來，進(jìn)而滿足SMA患者的需要。“去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進(jìn)入到醫(yī)保目錄！
根據(jù)罕見病發(fā)展中心與艾昆緯中國聯(lián)合發(fā)布的《中國罕見病藥品可及性（2019）報告》，在中國明確以罕見病適應(yīng)癥注冊的藥品僅有55種，僅涉及31種罕見病。在這55種藥品中，僅有29種藥品被納入國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄，涉及18種罕見病。而根據(jù)國家衛(wèi)生健康委員會、科技部等五部委于2018年5月22日發(fā)布的《第一批罕見病目錄》，罕見病共涉及121種。國際上確認(rèn)的罕見病則高達(dá)7000多種。
8月5日，渤健公司回復(fù)媒體稱，公司正在積極準(zhǔn)備向國家醫(yī)保局提交諾西那生鈉的資料，若該藥品通過專家評審，則將進(jìn)入醫(yī)保談判環(huán)節(jié)，若確定納入2020國家醫(yī)保藥品目錄，患者將有望以較低價格購買。
